戈謝病的治療方法有哪些
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戈謝病的治療方法有哪些
王文生主任醫(yī)師北京大學第一醫(yī)院
擅長: 各種血細胞異常及血液系統(tǒng)疾病包括但不限于血小板減少（包括ITP）、大顆粒淋巴細胞白血病、純紅再障、再生障礙性貧血（再障）、全血細胞減少、白血病、慢性粒細胞白血病、慢性淋巴細胞白血病、骨髓增生異常綜合征(MDS)、淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、多發(fā)性骨髓瘤、漿細胞瘤、淀粉樣變、MGRS、白細胞減少、白細胞增多、貧血、血小板增多、骨髓纖維化、紅細胞增多、骨髓增殖性腫瘤（MPN)、嗜酸性粒細胞增多、出血性疾病、過敏性紫癜、凝血功能異常、易栓癥、妊娠相關貧血、妊娠相關血小板減少。
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過去戈謝病的治療以對癥治療為主，屬非特異性治療。近年來，已研發(fā)并臨床應用了戈謝病的替代治療藥物，特異性地補充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少葡萄糖腦苷脂在細胞內(nèi)的貯積。
一、藥物治療
1、伊米苷酶是目前國內(nèi)唯一可獲得的戈謝病特異性治療藥物。其可明顯改善Ⅰ型戈謝病患者的臨床表現(xiàn)，提高生活質量，為Ⅰ型戈謝病治療的標準方法，并且治療越早，療效越好。除此以外，還包括美國FDA批準的維拉苷酶和他利苷酶，但是這兩種藥物尚未在中國藥監(jiān)部門獲得審批。
2、美格魯特于2003年7月由FDA批準上市。但是由于其治療效果不顯著，并且會引起胃腸道及神經(jīng)系統(tǒng)的不良反應，因此僅作為治療成人Ⅰ型戈謝病的二線用藥。與美格魯特相似的還有依利格魯特，它的副作用小，治療作用強。
3、貧血患者可補充維生素及鐵劑，必要時輸注紅細胞及血小板以糾正貧血或血小板減少，另外要預防繼發(fā)感染。
4、骨骼病變可輔以鈣劑治療骨質疏松，如葡萄糖酸鈣、乳酸鈣、雙膦酸鹽等。
二、手術治療
1、脾切除手術：在無法接受替代治療的情況下，如出現(xiàn)脾功能亢進、脾梗死可謹慎考慮脾切除，目的在于減小脾的體積，減輕由于脾腫大帶來的癥狀。但應明確脾切除會加速葡萄糖腦苷脂在骨髓、肝臟、肺臟的蓄積，加劇許多臨床癥狀，并增加骨危象、肺動脈高壓等的發(fā)生風險。所以脾切除要充分衡量利弊，并對肝、肺、骨骼的不良反應情況進行定期監(jiān)測。
2、造血干細胞移植：造血干細胞移植治療最佳年齡為18個月，移植時間通常在診斷和移植間隔不超過6個月為最佳，因為此時心、肺及肝的器官合并癥尚輕，能夠耐受移植。但是造血干細胞移植風險大，并且隨著葡糖腦苷脂酶應用于臨床，造血干細胞移植的應用受到限制。
一、藥物治療
1、伊米苷酶是目前國內(nèi)唯一可獲得的戈謝病特異性治療藥物。其可明顯改善Ⅰ型戈謝病患者的臨床表現(xiàn)，提高生活質量，為Ⅰ型戈謝病治療的標準方法，并且治療越早，療效越好。除此以外，還包括美國FDA批準的維拉苷酶和他利苷酶，但是這兩種藥物尚未在中國藥監(jiān)部門獲得審批。
2、美格魯特于2003年7月由FDA批準上市。但是由于其治療效果不顯著，并且會引起胃腸道及神經(jīng)系統(tǒng)的不良反應，因此僅作為治療成人Ⅰ型戈謝病的二線用藥。與美格魯特相似的還有依利格魯特，它的副作用小，治療作用強。
3、貧血患者可補充維生素及鐵劑，必要時輸注紅細胞及血小板以糾正貧血或血小板減少，另外要預防繼發(fā)感染。
4、骨骼病變可輔以鈣劑治療骨質疏松，如葡萄糖酸鈣、乳酸鈣、雙膦酸鹽等。
二、手術治療
1、脾切除手術：在無法接受替代治療的情況下，如出現(xiàn)脾功能亢進、脾梗死可謹慎考慮脾切除，目的在于減小脾的體積，減輕由于脾腫大帶來的癥狀。但應明確脾切除會加速葡萄糖腦苷脂在骨髓、肝臟、肺臟的蓄積，加劇許多臨床癥狀，并增加骨危象、肺動脈高壓等的發(fā)生風險。所以脾切除要充分衡量利弊，并對肝、肺、骨骼的不良反應情況進行定期監(jiān)測。
2、造血干細胞移植：造血干細胞移植治療最佳年齡為18個月，移植時間通常在診斷和移植間隔不超過6個月為最佳，因為此時心、肺及肝的器官合并癥尚輕，能夠耐受移植。但是造血干細胞移植風險大，并且隨著葡糖腦苷脂酶應用于臨床，造血干細胞移植的應用受到限制。
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