慢性特發(fā)性骨髓纖維化的治療方法有哪些
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病情描述：
慢性特發(fā)性骨髓纖維化的治療方法有哪些
李昕主任醫(yī)師中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院
擅長: 精通本專業(yè)基礎(chǔ)理論和專業(yè)知識，具有較為豐富的臨床經(jīng)驗，能處理血液科各種復(fù)雜疑難病癥?，F(xiàn)科研主攻方向為多發(fā)性骨髓瘤基礎(chǔ)研究、惡性血液病血流感染臨床研究、血液系統(tǒng)惡性疾病的造血干細胞移植、淋系腫瘤細胞治療等。
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目前除了異基因造血干細胞移植，是唯一可能治愈慢性特發(fā)性骨髓纖維化的方法以外。其他藥物或方法例如雄激素、羥基脲、脾切除或者放療等都只是姑息性治療，只能改善患者的癥狀。
一、藥物治療
1、雄激素及蛋白同化激素：對于不適合接受異基因造血干細胞移植治療的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者應(yīng)當(dāng)接受姑息性治療。雄激素單藥或者聯(lián)合潑尼松治療慢性特發(fā)性骨髓纖維化的有效率約為30%~60%，主要能夠改善慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的貧血?；颊邔τ诓煌N類的雄激素可能有不同的應(yīng)答。另外，在男性患者接受雄激素治療之前應(yīng)當(dāng)常規(guī)接受前列腺癌的篩查。
2、沙利度胺、來那度胺：沙利度胺的作用包括消除全身癥狀、縮小脾臟、改善貧血、改善白細胞和血小板數(shù)目等。單藥沙利度胺治療慢性特發(fā)性骨髓纖維化的有效率約為20%~40%，但是，多數(shù)患者不能耐受大劑量沙利度胺的副作用，例如周圍神經(jīng)病變、便秘、乏力和粒細胞減少等。
3、羥基脲：羥基脲可以用于縮小脾臟大小以及降低部分慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的白細胞增多和血小板增多。另外，還有研究顯示羥基脲可以減輕慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的骨髓纖維化程度。還有研究顯示羥基脲的有效率可能與是否存在JAK2V617F突變有關(guān)，在69例CIMF患者中，有JAK2V617F突變患者的有效率為48%，而沒有突變的患者的有效率只有8%。
4、蘆可替尼：蘆可替尼在縮脾和改善骨髓纖維化有一定療效，且蘆可替尼與現(xiàn)有常規(guī)骨髓纖維化治療藥物相比，可顯著延長患者的總生存期。
二、手術(shù)治療
脾大是慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的常見表現(xiàn)，盡管脾切除可以改善患者的脾大相關(guān)癥狀以及脾亢表現(xiàn)。但是脾切除術(shù)對于慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者有著較高的手術(shù)相關(guān)死亡率以及嚴重的短期和長期并發(fā)癥。脾切除術(shù)的主要并發(fā)癥包括腹腔出血、膈下感染、術(shù)后血小板增高相關(guān)的血栓事件，例如卒中、肺栓塞和門靜脈血栓形成。另外，脾切除術(shù)后還會加重肝臟髓外造血，造成肝臟急劇增大和肝功能惡化，應(yīng)當(dāng)嚴格地挑選患者進行脾切除術(shù)。手術(shù)適應(yīng)癥應(yīng)當(dāng)限定于有以下表現(xiàn)的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者：有癥狀的門脈高壓（如靜脈曲張出血、腹水），藥物難治的顯著脾腫大伴有疼痛或合并嚴重惡病質(zhì)，以及依賴輸血的貧血。相反，嚴重的血小板減少是即將發(fā)生白血病轉(zhuǎn)化的標(biāo)志，切脾對此類患者的預(yù)后不會有良好的影響。
三、放射治療
放射治療可緩解肝、脾腫大所致的飽脹癥狀，但癥狀緩解時間較短（中位時間3～6個月）。脾區(qū)照射的總劑量為0.1～0.5Gy（分為5~10次照射）。主要不良反應(yīng)是血細胞減少，由此而導(dǎo)致的死亡率可達10％以上。
四、其他治療
異基因造血干細胞移植，該治療方法操作方法為先接受超大劑量放療或化療，聯(lián)合其他免疫抑制藥物，以清除體內(nèi)的腫瘤細胞、異?？寺〖毎Ｈ缓笤倩剌敳勺宰陨砘蛩说脑煅杉毎?，重建正常造血和免疫功能。雖然異基因造血干細胞移植是目前能夠治愈慢性特發(fā)性骨髓纖維化的唯一方法，但是由于供體的來源、患者年齡的限制以及移植后并發(fā)癥，例如感染等。使得只有很少數(shù)的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者，例如年齡小50歲的慢性特發(fā)性骨髓纖維化，有機會接受異基因造血干細胞移植。
一、藥物治療
1、雄激素及蛋白同化激素：對于不適合接受異基因造血干細胞移植治療的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者應(yīng)當(dāng)接受姑息性治療。雄激素單藥或者聯(lián)合潑尼松治療慢性特發(fā)性骨髓纖維化的有效率約為30%~60%，主要能夠改善慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的貧血?；颊邔τ诓煌N類的雄激素可能有不同的應(yīng)答。另外，在男性患者接受雄激素治療之前應(yīng)當(dāng)常規(guī)接受前列腺癌的篩查。
2、沙利度胺、來那度胺：沙利度胺的作用包括消除全身癥狀、縮小脾臟、改善貧血、改善白細胞和血小板數(shù)目等。單藥沙利度胺治療慢性特發(fā)性骨髓纖維化的有效率約為20%~40%，但是，多數(shù)患者不能耐受大劑量沙利度胺的副作用，例如周圍神經(jīng)病變、便秘、乏力和粒細胞減少等。
3、羥基脲：羥基脲可以用于縮小脾臟大小以及降低部分慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的白細胞增多和血小板增多。另外，還有研究顯示羥基脲可以減輕慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的骨髓纖維化程度。還有研究顯示羥基脲的有效率可能與是否存在JAK2V617F突變有關(guān)，在69例CIMF患者中，有JAK2V617F突變患者的有效率為48%，而沒有突變的患者的有效率只有8%。
4、蘆可替尼：蘆可替尼在縮脾和改善骨髓纖維化有一定療效，且蘆可替尼與現(xiàn)有常規(guī)骨髓纖維化治療藥物相比，可顯著延長患者的總生存期。
二、手術(shù)治療
脾大是慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者的常見表現(xiàn)，盡管脾切除可以改善患者的脾大相關(guān)癥狀以及脾亢表現(xiàn)。但是脾切除術(shù)對于慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者有著較高的手術(shù)相關(guān)死亡率以及嚴重的短期和長期并發(fā)癥。脾切除術(shù)的主要并發(fā)癥包括腹腔出血、膈下感染、術(shù)后血小板增高相關(guān)的血栓事件，例如卒中、肺栓塞和門靜脈血栓形成。另外，脾切除術(shù)后還會加重肝臟髓外造血，造成肝臟急劇增大和肝功能惡化，應(yīng)當(dāng)嚴格地挑選患者進行脾切除術(shù)。手術(shù)適應(yīng)癥應(yīng)當(dāng)限定于有以下表現(xiàn)的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者：有癥狀的門脈高壓（如靜脈曲張出血、腹水），藥物難治的顯著脾腫大伴有疼痛或合并嚴重惡病質(zhì)，以及依賴輸血的貧血。相反，嚴重的血小板減少是即將發(fā)生白血病轉(zhuǎn)化的標(biāo)志，切脾對此類患者的預(yù)后不會有良好的影響。
三、放射治療
放射治療可緩解肝、脾腫大所致的飽脹癥狀，但癥狀緩解時間較短（中位時間3～6個月）。脾區(qū)照射的總劑量為0.1～0.5Gy（分為5~10次照射）。主要不良反應(yīng)是血細胞減少，由此而導(dǎo)致的死亡率可達10％以上。
四、其他治療
異基因造血干細胞移植，該治療方法操作方法為先接受超大劑量放療或化療，聯(lián)合其他免疫抑制藥物，以清除體內(nèi)的腫瘤細胞、異?？寺〖毎Ｈ缓笤倩剌敳勺宰陨砘蛩说脑煅杉毎?，重建正常造血和免疫功能。雖然異基因造血干細胞移植是目前能夠治愈慢性特發(fā)性骨髓纖維化的唯一方法，但是由于供體的來源、患者年齡的限制以及移植后并發(fā)癥，例如感染等。使得只有很少數(shù)的慢性特發(fā)性骨髓纖維化患者，例如年齡小50歲的慢性特發(fā)性骨髓纖維化，有機會接受異基因造血干細胞移植。
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