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基因治療肌營養(yǎng)不良，可以通過針對基因的缺陷，替代或者糾正基因缺陷和基因的修飾等方法。從根本上治療肌營養(yǎng)不良，目前已經(jīng)有幾種藥物上市。
總體來說，目前已經(jīng)上市的藥物，基因治療的效果比較肯定，但是因為時間比較短，臨床驗證的數(shù)據(jù)還不足夠?；蛑委熗瑫r也是個雙刃劍劍，可以治療疾病而改善癥狀，同時也會導(dǎo)致分化向不同的方向，出現(xiàn)紊亂和腫瘤等現(xiàn)象。所以需要數(shù)據(jù)和觀察，來判斷基因治療的最后的預(yù)后。