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遺傳性共濟失調主要指由于遺傳因素引起，以共濟運動障礙為主要臨床表現(xiàn)的一大類神經(jīng)系統(tǒng)遺傳與退行性疾病。目前對于遺傳性脊髓小腦性共濟失調缺乏有效治療方案與方法，治療目標以減輕臨床癥狀為主，延緩疾病進展，同時維持患者日常生活自理能力。目前藥物以對癥治療為主，需注意個體化治療，同時輔助非藥物干預，包括日常護理及社會心理支持等。

但上述方法與措施無法完全阻止疾病發(fā)展，僅能延緩疾病進展速度，同時改善患者癥狀。目前部分藥物治療缺乏足夠循證醫(yī)學依據(jù)，但隨醫(yī)學不斷進步有動物實驗表明，基因治療、干細胞移植等先進治療手段，可在不同程度上改善共濟失調動物模型部分運動功能。