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胃腸間質(zhì)瘤靶向治療方法主要是靶向藥，GIST即胃腸間質(zhì)瘤，目前我國(guó)獲批的胃腸道間質(zhì)瘤適應(yīng)證的靶向藥有五個(gè)，分別是一線的伊馬替尼、二線的舒尼替尼、三線的瑞戈非尼、四線的瑞派替尼、針對(duì)D842V突變的阿伐替尼。

中晚期胃腸間質(zhì)瘤患者不適合直接手術(shù)，胃腸間質(zhì)瘤對(duì)化療不敏感，因此在2000年以前晚期胃腸間質(zhì)瘤等同于絕癥。2002年在美國(guó)FDA獲批2年后，伊馬替尼在我國(guó)被批準(zhǔn)用于治療胃腸間質(zhì)瘤，靶向治療改變了胃腸間質(zhì)瘤患者的命運(yùn)，患者的中位增生時(shí)間極大延長(zhǎng)。目前推薦具有中高危復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)因素患者作為輔助治療的適應(yīng)人群，伊馬替尼可作為轉(zhuǎn)移復(fù)發(fā)或不可切除的GIST患者的一線治療。

2007年和2017年二線、三線藥物舒尼替尼和瑞戈非尼分別在國(guó)內(nèi)獲批上市，但二、三線藥物臨床獲益有限，中位生存時(shí)間分別為5.6個(gè)月和4.8個(gè)月，在此背景下四線藥物瑞派替尼為晚期胃腸間質(zhì)瘤患者增加了重要選擇。根據(jù)國(guó)內(nèi)外指南，瑞派替尼是目前4線胃腸間質(zhì)瘤患者標(biāo)準(zhǔn)治療方案，但具體治療應(yīng)結(jié)合臨床由醫(yī)生面診治療為準(zhǔn)。